北海康成用于治疗重症肌无力的 CAN106获孤儿药认证
本文已影响2.46W人
本文已影响2.46W人
北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”,股票代码“”), 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司,致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布其处于临床开发阶段的候选药物 -- 靶向C5的重组人源化单克隆抗体CAN106,已被美国食品和药品监督管理局 (FDA) 授予孤儿药资格认证,用于治疗重症肌无力(MG),这是一种导致骨骼肌无力的自身免疫性神经肌肉疾病。CAN106目前正在中国进行用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)的1b/II期临床试验。
北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示:“CAN106用于治疗重症肌无力(MG)获得孤儿药资格认证既是对北海康成创新能力的验证,也是我们在美国 FDA监管方面取得的里程碑和入场券。通过授予 CAN106 孤儿药认证,FDA 已确定 CAN106 与两种已获批准的抗 C5 单克隆抗体有所不同。重要的是,这意味着 CAN106 不会受已获批的抗 C5 单克隆抗体影响,可在美国进行MG 的商业化运营。此外,CAN106可享有《孤儿药法》的福利,包括符合条件的临床试验可享受 50% 的税收抵免、豁免监管申请费、获得联邦研究资助的资格,以及获得 MG 上市许可后7年的市场独占保护期。我们将继续推进CAN106 的全球开发战略,并期待开发CAN106用以治疗重症肌无力和其他补体介导的疾病。”
关于CAN106
CAN106是一种在临床开发阶段的创新的长效重组人源化单克隆抗体,结合并中和C5(一种补体系统蛋白),从而防止膜攻击复合物(MAC)的形成,而MAC会导致细胞溶解(破坏)以及其他相关症状。 C5蛋白裂解为C5a以及C5b的时候,MAC被激活,CAN106与C5的特异性结合可以阻断这一过程。 CAN106表现出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性,这表明它具有有效抑制某些补体介导疾病的潜力。
关于重症肌无力(MG)
重症肌无力 (MG) 是一种罕见的后天性神经肌肉疾病,能导致自主控制的肌肉呈现肌无力,包括呼吸、吞咽、眼球运动和移动手臂及腿部相关的肌肉。 MG是当免疫系统产生阻断或破坏神经肌肉连接的自身抗体时,会引起重症肌无力,神经肌肉连接将信号从神经传输到肌肉纤维,导致其收缩。 MG 可能导致呼吸肌无力和需要输氧而住院。MG不论在任何年龄亦能引发,但最常见的是40 岁以下的女性和 60 岁以上的男性。根据美国重症肌无力基金会(MGFA)()的数据,估计每 100,000 名美国人之中便有20名患有MG,即全国大约有 36,000 至 60,000 例病例,但鉴于其疾病未获得到充分诊断,实际数字可达更高,且没有治好方法。
北海康成制药有限公司简介
北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”,股票代码)是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司,致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有13 个具有可观市场潜力的药物资产组合,其中包括三种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症, 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病,包括阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁,以及胶质母细胞瘤。
北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病,包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症(SMA)和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治 愈性的基因疗法,并与领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 (ASCGT)、欧洲基因和细胞治疗学会 (ESCGT) 以及世界肌肉组织大会上发表。
公司的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。
如需了解更多关于北海康成制药有限公司的资讯,请访问网站。
前瞻性声明
本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求,否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务,无论是由于新信息、未来事件或其他原因,在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文,并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中,我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。(文章来源:环球新闻网)
食疗抑郁症用美食治疗
小儿感冒怎么治疗 中医辩证治疗效果好
乙肝治疗 如何选用药茶治疗慢性乙肝
多重人格治疗方法 如何治疗多重人格症
烧伤感染创面的治疗用药
激素脸可以用中药治疗吗 中药治疗激素脸有用吗
中药治疗抑郁症 失眠焦虑多年终于恢复了
加科思KRAS G12C抑制剂JAB21822获得CDE突破性治疗药物认定
女性不孕症的中医治疗药方
儿童治疗甲流的药有哪些
哮喘病怎么治疗 治疗哮喘病十大用药种类 治疗哮喘病的药
肱二头肌长头肌腱炎怎样治疗 这3种不用药疗效竟如此出色
腰肌劳损的症状有哪些 腰肌劳损怎么治疗
治疗儿童甲流的特效药
解救孩子的自闭症 儿童孤独症治疗方法
怎么辩证治疗小儿呕吐
北海康成CAN008治疗胶质母细胞瘤(GBM)在中国的II期临床试验现已完成患者入组
横纹肌肉溶解症的治疗是怎样的呢
egf是什么成分?获得诺贝尔奖认证
什么是重症肌无力
急性农药中毒的治疗用药
乌鸡白凤丸:一种传统中药 主要用于治疗的疾病
战胜重症肌无力 管理和改善生活质量
急症救治 舌下服药疗效快
肌肉溶解症的症状 延迟治疗竟然对肾脏造成这么大伤害
壮阳最好的四大中成药 壮阳药没有最好只有对症治疗
怎样用药膳治疗痛经
腰肌劳损有什么症状 腰肌劳损怎么治疗
子宫腺肌症是什么病 如何治疗子宫腺肌症
激素脸可以用中药治疗吗?中药治疗激素脸有用吗
汗斑用什么药?汗斑的最佳治疗方法
重肌症无力 男人这地方使不上劲要出大事
小儿治疗甲流的药有哪些