人类唾液腺的第一个基因治疗研究大有前途
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治疗证明安全有效,有助于癌症幸存者治疗慢性口干
据美国国立卫生研究院国立牙科和颅面研究所的科学家,在人类唾液腺,基因治疗可以安全地进行。
这个研究来源于人类唾液腺的基因治疗的一期的临床研究。研究结果发表在本周的国家科学研究学报上,表明转移基因,蛋白,在帮助癌症幸存者对抗慢性口干具有很大的潜力。水通道蛋白- 1对蛋白质进行编码,可以在细胞膜上自然形成孔状水通道,帮助移动流体,如发生在唾液腺细胞分泌的唾液注入口中。
这些初步结果明确了在唾液腺更多的基因治疗研究方法。虽然有时被忽视,唾液腺目前是基因治疗一个理想的目标。他们很容易获得的,一旦基因引入,它没有明显的逃生路线进入血液,在那里它可以产生意想不到的后果。
研究的首席作者、医学博士、哲学博士Bruce Baum是国立牙科和颅面研究所刚刚退休的科学家,他花了21年的时间进行唾液腺的基因治疗,把基因治疗从研究阶段推进到临床阶段。他说,“你无法想象在1991年在一片餐巾上记下一个想法,然后看着这个想法进入到临床试验,并帮助人们,是多么令人愉快的事。一个科学家还可以要求更好的东西吗?”
Baum的兴趣在于帮助头部和颈部癌症幸存者,这可以追溯到80年代初。当他出现在国立牙科和颅面研究所口干诊所时,他遇到了许多依靠放射治疗来缩小肿瘤的头部和颈部癌症患者。辐射可以有效的治疗癌症,但是无意中损坏了附近的唾液腺,损害它们分泌唾液的能力注入口中。
Baum说那时他彻底绝望,因为他不能为大多数的患者提供有效的治疗。他们战胜了癌症,但是辐射却使他们的嘴感到永久性的炽热,降低了他们的生活质量,往往会导致慢性的口腔问题,如吞咽困难,炎症,感染,口臭,和疼痛。
在90年代初,作为第一个基因治疗研究进入研究诊所,Baum看到了一个机会,可以有所作为。最初的餐巾纸草图的程序和15年的研究后,Baum和他的同事们召集了一个在动物研究中令人信服的科学案例,水通道蛋白1基因转移将在不透水的唾液腺细胞创造新的水通道和让水流过他们。经过美国国立卫生研究院和美国食品和药物管理局的严格审查,第一阶段的协议成立和第一批的患者在2008得到治疗。
科学家对11名头和颈部癌症幸存者单剂量注射的水通道蛋白1基因,可以直接纳入唾液腺的两种腮腺其中的一种,这也是最大的唾液腺。
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