美公司称找到灵丹妙药可治愈所有癌症
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核磁共振扫描显示,使用ALN-VSP疗法后,肝脏肿瘤中的血流量明显减少。
首批患者反应良好
今年4月,19名接受化疗但没有好转的肝癌病人开始服用这种名为ALN-VSP的新型药物。服用第一剂后的数周内,药物就已经很明显地开始阻止肿瘤产生自身生长需要的蛋白质。
到今年6月,阿尔尼拉姆公司称,通过“唤醒”人体自身的一种很少使用的免疫防御系统,ALN-VSP成功切断肝癌患者体内肿瘤62%的血流量。在治疗肝癌时,传统药物一般使用消除致病蛋白质的方法,而ALN-VSP则通过核糖核酸干扰(RNAi)疗法直接阻止细胞生成致病蛋白质。
唤醒人体自身防御机制
科学家在研究中还发现核糖核酸(RNA)和脱氧核糖核酸(DNA)之间一个奇妙的联系———如果说DNA对蛋白质来说是一张图纸,那么RNA就是能够下达指令的建筑商。RNA把DNA上的基因复制成单链的信使RNA,再由它向细胞传递信息继而产生蛋白质。#p#副标题#e#
1998年,科学家发现了核糖核酸干扰(RNAi)机制,原始生物就利用这个系统来甄别和摧毁病毒双链RNA和病毒信使RNA。研究人员发现,将一小段双链RNA引入细胞即能触发这一埋藏在人体内的古老机制,使RNAi再次发挥停止生产特定蛋白质的功效。
从这一角度看,可以说RNAi具有治愈包括癌症在内的许多疾病的能力,这些疾病的特点一般都是由病变细胞产生过量的常见蛋白质所致。从理论上说,操控RNAi来杀死蛋白质并不难。比方说,ALN-VSP内就含有合成的双链RNA,它与肝脏肿瘤用于编码两种蛋白质的信使RNA相匹配,那两种蛋白质分别是促进肿瘤血管生长的血管内皮生长因子(VEGF)和加速肿瘤细胞快速分裂的纺锤体驱动蛋白(KSP)。
合成的双链RNA进入肝细胞后,人体内的RNAi机制便会摧毁合成的RNA和任何与之匹配的、与肿瘤生长相关的信使RNA,阻止蛋白质的继续产生,从而使肿瘤停止生长。
有望“包治百病”
除了在癌症领域的应用,这项能攻击单个基因的技术还在其它医学领域掀起一阵RNAi疗法旋风。目前,阿尔尼拉姆公司已经将这种疗法用于亨廷顿氏舞蹈症、视网膜黄斑变性、肌肉萎缩和艾滋病等疾病的研究。
加利福尼亚州知名分子遗传学家约翰·罗西称,RNAi疗法有望在两年内成熟。由于首批试验效果相当好,ALN-VSP有望成为首批基于RNAi理论而推向市场的药物。罗西表示:“我认为RNAi疗法对所有的病都有效。”
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